Methods for using each patient as his/her own control to evaluate the efficacy of anticancer drugs
Méthodes pour l'utilisation de chaque patient comme son propre témoin comme critère d'évaluation de l'efficacité thérapeutique en oncologie
Résumé
The approach of using each patient as hisor her own control, with the PFS ratio (PFSr: ratio of 2consecutive PFSs) as a trial endpoint, represents apotential tool for overcoming randomization and thetumor heterogeneity induced by tumor-diagnosismedicine. This method, used in the ENDOCANCOMETE cohort, provides an original and exhaustivedescriptive analysis of all early-stage adrenocorticalcancer patients included in France over the lastdecade, for whom there is no standard beyond 1stline. It provides an overview of the differentmolecules tested in the early phase and their specificefficacy. The FFCD0307 study showed that the PFSrmeasure was able to distinguish the efficacy of tworeversed chemotherapy sequences, whereas theusual judging criteria (ORR, PFS & OS) were similar.We showed a significant but modest correlationbetween PFSr and overall survival, which was lowerthan that between PFS2 and overall survival. TheSHIVA02 trial evaluated the benefit of treatmentbased on tumor molecular portrait versus standardtreatment, with an ideal measure of PFSr. Of 263patients included, 72 were offered treatment and11/34 (32.4%) had a PFSr greater than 1.3. Thus11/263 patients (<5%) benefited from their trialinclusion. Evaluation of the relevance of analyzingeach patient as his or her own control, butretrospectively, needs to be pursued on real-lifedata, using other types of molecules, and couldprovide a better understanding of the overall effectof a therapeutic sequence and its possible additiveor synergistic character.
L'approche visant à utiliser chaque patientcomme son propre témoin, avec le PFS ratio (PFSr :ratio de 2 PFS consécutives) comme critère dejugement, représente un outil pour s'affranchir de larandomisation et lever l'hétérogénéité tumoraleinduite par la médecine tumeur-agnostique. L'étudeENDOCAN-COMETE apporte une analyse descriptiveoriginale et exhaustive de l'ensemble des inclusionsen phase précoce des patients atteints decorticosurrénalome en France sur la dernièredécennie, pour lesquels il n'y a aucun standard audelà de la 1ère ligne et offre une vue d'ensemble surles différentes molécules testées en phase précoce etleur efficacité propre. L'étude FFCD0307 a montréque la mesure du PFSr permettait de distinguerl'efficacité de deux séquences inversées dechimiothérapie alors que les critères de jugementshabituels (ORR, PFS & OS) étaient similaires.Nous montrons une corrélation significative maismodeste entre le PFSr et la survie globale, quirestait inférieure à celle entre la PFS2 et l'OS. L'essaiSHIVA02 évaluait le bénéfice d'un traitement basésur le portrait moléculaire de la tumeur par rapportà un traitement standard, avec une mesure idéaledu PFSr. Parmi 263 patients inclus, 72 d'entre euxse sont vu proposer un traitement et 11/34 (32.4%)avaient un PFSr supérieur à 1,3. Donc 11/263patients (<5%) ont effectivement bénéficié de leurinclusion. L'évaluation de la pertinence de l'analysede chaque patient comme son propre témoin, maisde façon rétrospective, doit être poursuivie sur desdonnées de vraie vie, utilisant d'autres types demolécules, et pourrait permettre de mieuxcomprendre l'effet globale d'une séquencethérapeutique et son éventuel caractère additif ou synergique.
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